經(jīng)過上一輪重大專項(xiàng)的大品種培育，銷售（銷售行業(yè)分析報(bào)告）額過億元的中藥品種達(dá)500多個(gè)，但超過50億元的不足10個(gè)。中醫(yī)藥創(chuàng)新是重大新藥創(chuàng)制的重要組成部分。由于缺少國(guó)際認(rèn)可的診斷與臨床證據(jù)，中醫(yī)藥療效和作用機(jī)制常被稱為“黑箱”，處于雖有效卻“道不明”的尷尬境地。面對(duì)國(guó)際通行的“游戲規(guī)則”，如何走出一條現(xiàn)代中醫(yī)藥科研范式，把中藥療效講清楚？能否打造一個(gè)“百億”新藥單品？

近年爆火的安宮牛黃丸被認(rèn)為可“救急癥于即時(shí)，挽垂危于頃刻”，其2024年銷售額約60億元。該藥由牛黃、麝香、犀角、珍珠等11味藥材制成，但與化學(xué)小分子藥物不同，這11味藥材到底誰是“主角”難以明晰。中藥復(fù)方中含有多種活性成分、作用體內(nèi)多個(gè)靶點(diǎn)。從一對(duì)一到一對(duì)多、多對(duì)一，再到一級(jí)二級(jí)三級(jí)的連鎖反應(yīng)，中藥復(fù)方作用機(jī)理無法通過單基因?qū)?yīng)單靶點(diǎn)的方式解析，需要復(fù)雜“網(wǎng)絡(luò)”實(shí)現(xiàn)映射。

牛黃能清心火，而心火旺引起驚厥等急性發(fā)作疾病。但心火是什么樣、“旺”又體現(xiàn)在體內(nèi)哪些物質(zhì)過剩，這些問題沒有明確答案。對(duì)于中醫(yī)藥而言，單基因—單靶點(diǎn)—單個(gè)藥物的研發(fā)理論與技術(shù)體系存在較大局限，中藥復(fù)方通過多成分多靶標(biāo)協(xié)同效應(yīng)發(fā)揮整體調(diào)節(jié)作用，但究竟何種成分、何種靶標(biāo)，以及各成分間、靶標(biāo)間如何協(xié)同整合等問題仍是“霧里看花”。

隨著基因組學(xué)、蛋白組學(xué)、表型組學(xué)研究的發(fā)展，以及人工智能技術(shù)的介入，各類尋求治療表型和微觀分子內(nèi)在關(guān)聯(lián)的網(wǎng)絡(luò)模型、分子系統(tǒng)逐漸發(fā)展起來。　尋找打開“黑箱”的鑰匙是中醫(yī)藥現(xiàn)代化過程中的基礎(chǔ)性、前提性工作。未來，應(yīng)用AI技術(shù)并結(jié)合臨床進(jìn)行研究，有可能逐步解決中藥復(fù)方中多成分復(fù)雜的相互作用問題。